Cellule Staminali

  • Mucopolisaccaridosi I

    La Mucopolisaccaridosi tipo I è una malattia autosomica recessiva dovuta al deficit dell'attività dell'enzima lisosomiale alfa-L-iduronidasi. Ciò determina un progressivo accumulo dei glicosaminoglicani (GAG) dermatan ed eparan-solfato cui consegue il danno cellulare e la disfunzione multiorgano.

    Le raccomandazioni per la MPS I, sono conformi a quelle redatte dall'MPS International

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